Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) é a segunda desordem genética mais comum em humanos. Constitui um distúrbio genético de caráter recessivo, com alta taxa de mutação, localizado em Xp21. Essa mutação causa um defeito na estrutura da membrana muscular, que tem como consequência a ausência ou diminuição da produção da proteína distrofina, responsável, entre outras funções, pela integridade da membrana basal da fibra muscular. O quadro clínico da DMD caracteriza-se, principalmente, pela degeneração progressiva e irreversível da musculatura esquelética, levando à incapacidade de deambulação e insuficiência respiratória por fraqueza muscular.